你想知道醫(yī)療器械做臨床試驗，方案到底該按什么規(guī)矩來定嗎？這確實是醫(yī)療器械注冊路上非常關(guān)鍵的一步。方案好比是試驗的路線圖，制定得好不好，直接關(guān)系到試驗結(jié)果能不能說明產(chǎn)品的安全有效，最終影響到產(chǎn)品能不能順利上市。這份指南就詳細(xì)說說方案制定的那些指導(dǎo)原則，讓你心里有譜。

制定方案的基礎(chǔ)依據(jù)

醫(yī)療器械臨床試驗可不是想怎么做就怎么做。國家有明確的規(guī)定管著這事。最重要的依據(jù)就是國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布的《醫(yī)療器械臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》（簡稱GCP）。這個規(guī)范是總綱，規(guī)定了臨床試驗全過程的基本要求，方案當(dāng)然也得符合它。

具體到方案怎么設(shè)計，最直接、最重要的指導(dǎo)文件就是國家藥監(jiān)局醫(yī)療器械技術(shù)審評中心（CMDE）發(fā)布的《醫(yī)療器械臨床試驗設(shè)計指導(dǎo)原則》。這份文件詳細(xì)說明了方案設(shè)計該考慮哪些方面，比如試驗?zāi)康脑趺炊?、選什么樣的病人合適、用什么方法跟別的產(chǎn)品比（對照）、怎么分組、怎么評價結(jié)果、需要多少病人（樣本量）等等。它是設(shè)計方案的“說明書”，必須認(rèn)真看，照著做。最近（2025年5月），藥監(jiān)局還就《醫(yī)療器械臨床試驗適應(yīng)性設(shè)計技術(shù)指導(dǎo)原則》征求意見了，說明這些指導(dǎo)原則也在不斷完善，要緊跟最新要求。

除了這些專門針對醫(yī)療器械的文件，一些通用的倫理準(zhǔn)則也要遵守，比如《赫爾辛基宣言》，它講的是怎么保護參加試驗的人（受試者）的權(quán)益和安全。方案里關(guān)于受試者保護的部分，就得體現(xiàn)這些精神。如果產(chǎn)品有特定的國家標(biāo)準(zhǔn)、行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)或者國際標(biāo)準(zhǔn)，方案設(shè)計時也要參考，確保評價方法和標(biāo)準(zhǔn)是公認(rèn)的、合理的。

方案設(shè)計遵循的核心原則

方案設(shè)計光有依據(jù)還不夠，還得守住幾個基本原則。

第一個是依法原則。前面說的那些法規(guī)、指導(dǎo)原則、標(biāo)準(zhǔn)，就是法，方案必須符合它們的要求，不能自己想當(dāng)然。

第二個是倫理原則。保護受試者是頭等大事。方案里必須詳細(xì)寫清楚怎么保護受試者的權(quán)益、安全和隱私。怎么讓受試者了解試驗情況并自愿同意參加（知情同意），方案里要有具體流程和知情同意書模板。試驗過程中萬一出現(xiàn)意外（不良事件），怎么處理、怎么報告，方案也得有預(yù)案。整個方案設(shè)計必須事先得到倫理委員會的批準(zhǔn)。

第三個是科學(xué)原則。方案設(shè)計要能真正說明問題，結(jié)果要讓人信服。常用的科學(xué)方法有：

（1）隨機：把受試者分到不同組別（比如用新器械的組和用老器械或安慰劑的組）時，得是隨機的，不能人為挑，這樣各組才可比。

（2）對照：通常要設(shè)置一個對照組來比較，才能看出新器械到底有沒有效果，效果比老產(chǎn)品怎么樣。

（3）盲法：如果可能，最好讓受試者、甚至醫(yī)生也不知道用的是新器械還是對照器械（單盲或雙盲），這樣評價結(jié)果時更客觀，不容易有偏向。

方案需要包含的具體內(nèi)容

一份完整的醫(yī)療器械臨床試驗方案，內(nèi)容相當(dāng)豐富。這里挑重點說說：

（1）試驗題目：題目要清晰，讓人一看就知道試驗器械是什么、針對什么病、是什么類型的研究（比如和誰比、目的是什么）。

（2）試驗背景和目的：講清楚為什么要做這個試驗，想證明器械在哪個方面安全有效。

（3）試驗器械和對照：詳細(xì)描述試驗用的醫(yī)療器械，包括名稱、型號規(guī)格。如果用對照（比如已經(jīng)上市的產(chǎn)品或者安慰治療），也要寫清楚對照是什么。

（4）適合用的人群和不能用的情形：明確說明哪些病人可以參加試驗（入選標(biāo)準(zhǔn)），哪些病人不行（排除標(biāo)準(zhǔn)）。比如某種心臟支架的試驗，就得寫明什么樣的心臟病、血管情況適合，什么年齡、有其他嚴(yán)重疾病的不能參加。

（5）試驗怎么做：這是方案的核心。要寫清楚怎么給病人用器械（治療程序）、怎么分組（比如隨機分組方法）、用什么方法來評價效果和安全性（評價指標(biāo)和評價方法）。比如評價一個降血糖器械，指標(biāo)可能就是血糖值變化；評價一個骨科固定材料，指標(biāo)可能是骨頭長沒長好、病人疼痛減輕多少、多久能活動。

（6）需要多少受試者（樣本量）：得算出來需要多少病人參加試驗，這個數(shù)量要足夠能說明問題。計算依據(jù)要在方案里寫清楚，通常是基于統(tǒng)計學(xué)要求。

（7）怎么分析數(shù)據(jù)：預(yù)先定好收集到數(shù)據(jù)后用什么統(tǒng)計方法來分析，證明效果。

（8）怎么保護受試者：前面提到的知情同意流程、不良事件的處理報告流程、倫理考慮都要詳細(xì)寫。

（9）誰負(fù)責(zé)什么：明確試驗的申辦方（通常是器械公司）、做試驗的醫(yī)院（研究者）、監(jiān)查員等各方的職責(zé)。

（10）方案版本和日期：方案首頁要標(biāo)明方案編號、版本號、制定日期和修改日期。

結(jié)合產(chǎn)品特點制定方案

《醫(yī)療器械臨床試驗設(shè)計指導(dǎo)原則》是總要求，但具體到你的產(chǎn)品，方案還得量身定制。這就是為什么方案設(shè)計一定要結(jié)合產(chǎn)品自身的特點和臨床專家的意見。

（1）產(chǎn)品特點：你的器械是干什么用的？用在哪個部位？是診斷類、治療類還是植入類？工作原理是什么？風(fēng)險高不高？這些特點決定了試驗設(shè)計的關(guān)鍵點。比如：

（2）一個新型的心臟瓣膜（高風(fēng)險植入物），試驗要求肯定比一個普通傷口敷料（低風(fēng)險）嚴(yán)格得多，需要的病人數(shù)量也多，觀察時間更長。

（3）一個AI輔助診斷軟件，試驗重點可能是看它的診斷結(jié)果和醫(yī)生診斷（金標(biāo)準(zhǔn)）比準(zhǔn)不準(zhǔn)。

（4）像縫合線、隱形眼鏡這些特定產(chǎn)品，指導(dǎo)原則會要求試驗要覆蓋它申報的所有使用部位或適應(yīng)癥。

（5）臨床專家意見：在方案設(shè)計階段，多聽聽有經(jīng)驗的臨床醫(yī)生的意見非常重要。他們更了解疾病、了解病人、了解臨床實際需求。他們能幫助判斷：

（6）你選的評價指標(biāo)（比如疼痛評分、活動能力）是不是臨床真正關(guān)心的？能不能真實反映器械效果？

（7）你定的入選/排除標(biāo)準(zhǔn)在臨床實踐中是否可行？會不會招不到合適的病人？

（8）你設(shè)計的試驗流程（比如隨訪時間點、檢查項目）對病人來說是否合理、能承受？

思途CRO這樣的專業(yè)機構(gòu)在幫企業(yè)設(shè)計方案時，核心工作之一就是深入理解產(chǎn)品特性，并組織相關(guān)領(lǐng)域的臨床專家進行方案討論，確保方案既科學(xué)合規(guī)，又貼合臨床實際。

總結(jié)

制定醫(yī)療器械臨床試驗方案，不是隨便寫寫。核心依據(jù)是國家藥監(jiān)局的《醫(yī)療器械臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》和《醫(yī)療器械臨床試驗設(shè)計指導(dǎo)原則》。方案設(shè)計必須牢牢遵守依法、倫理、科學(xué)三大原則。方案內(nèi)容要全面，特別是試驗?zāi)康?、器械描述、受試者選擇、試驗方法、評價指標(biāo)、樣本量、統(tǒng)計分析、受試者保護這些關(guān)鍵點一定要清晰、具體。最重要的一點，方案設(shè)計絕不能生搬硬套，必須緊密結(jié)合你這款醫(yī)療器械的具體用途、工作原理和風(fēng)險特點，同時充分聽取臨床專家的實踐經(jīng)驗，這樣才能設(shè)計出一個既符合法規(guī)要求，又能有效評價你產(chǎn)品安全性和有效性的高質(zhì)量方案。這份方案是試驗成功的基石，也是產(chǎn)品最終能否獲批上市的關(guān)鍵一環(huán)。